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Actualités thérapeutiques

La recherche dans le traitement de l'hémophilie a considérablement avancé ces dernières années. Plusieurs voies ont été développés :

  • réduction de la fréquence des injections en allongeant la demi-vie des produits anti-hémophiliques FVIII et FIX par différents procédés (pegylation, fusion Fc, single chain...)
  •  nouvelles stratégies :         
    •  anticorps bispécifique remplaçant le FVIII activé injecté par voir SC (emicizumab)
    •  diminuer l'AT (antithrombine), principal élément de régulation du processus de coagulation (futisiran), qui en quantité abaissée permettrait une génération de thrombine pour rétablir l'hémostase et éviter les saignements.  
      - diminuer un autre inhibiteur physiologique, le TFPI (inhibiteur de la voie du facteur tissulaire)
    • enfin, les études de thérapie génique se sont intensifiées ces derniers mois. trois sociétés  ont commencé des essais de phase III.


Février 2018 - Mise à disposition commerciale d'Alprolix, eftrénonacog alfa (AMM européenne 12 mai 2016)


FIX recombinant fusionné au fragment Fc à longue durée d'action
Indication : Traitement et prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, toutes les tranches d'âge prophylaxie :
50 UI/kg une fois par sem, en ajustant en fonction de la réponse
100 UI/kg une fois tous les 10 jours, en ajustant... allongement à 14 jours possible si bon contrôle à 10 jours

 

Mars 2018 -  ATU de cohorte Emicizumab 150 mg et 30 mg SC par l'ANSM

anticorps monoclonal bispécifique Indication :
prophylaxie chez les patients agés de plus de un an, atteints d'hémophilie A avec inhibiteur, requérant un protocole d'induction de tolérance immune (ITI) ou une prophylaxie par agents by-passants: chez lesquels, après évaluation du rapport bénéfice/risque par le biais d'un avis médical collégial, il apparait que l'emicizumab est plus adapté que le recours à un protocole d'ITI ou à la prophylaxie par agents by-passants et qui ne sont pas éligibles à un essai clinique par emicizumab.

 

Mai 2018 - AMM pour l'Emicizumab commercialisé sou le nom HEMLIBRA

 

Indication : prophylaxie chez les patients atteints d'hémophilie A ayant développé un inhibiteur, toutes les tranches d'âge, ASMR II

 

Document de la filière MHEMO de proposition de prise en charge d'un saignement chez un patient sous Hemlibra  

 

Juin 2018 -  Mesures additionnelles de réduction du risque d'HEMLIBRA

 

Ces mesures, guide destiné aux professionnels de santé, tableau correspondance poids/dose/conditionnement/guide biologie/carte d'alerte patient, guide destiné aux patients et aux soignantsfournissent des informations pour prévenir et minimiser certains risques liés à l'utilisation d'HEMLIBRA: 

  • évènements thrombotiques et microangiopathies thrombotiques lors de l'association avec des concentrés de facteurs du complexe prothrombinique activés (FEIBA)
  • saignement menaçant le pronostic vital,
  • qui résulterait d'une mauvaise interprétation des tests d'hémostase standard (non interprétables chez les patients traités par HEMLIBRA)
  • documents téléchargeables

RCP : http://base-données-publique.medicaments.gouv.fr ou www.roche.fr

 

 

Avril 2019 - Nouvelle AMM pour HEMLIBRA prophylaxie chez l'hémophile A sévère sans inhibiteur anti-facteur VIII, peut être utilisé dans toutes les tranches d'âge. 

 

Le médicament est en attente des divers enregistrements et du prix au niveau des agences françaises

 

 

17 octobre 2019 - Autorisation de l'ARS d'un programme d'ETP