Documentation

Actualités thérapeutiques

La recherche dans le traitement de l'hémophilie a considérablement avancé ces dernières années. Plusieurs voies ont été développés :

  • réduction de la fréquence des injections en allongeant la demi-vie des produits anti-hémophiliques FVIII et FIX par différents procédés (pegylation, fusion Fc, single chain...)
  •  nouvelles stratégies :         
    •  anticorps bispécifique remplaçant le FVIII activé injecté par voir SC (emicizumab)
    •  diminuer l'AT (antithrombine), principal élément de régulation du processus de coagulation (futisiran), qui en quantité abaissée permettrait une génération de thrombine pour rétablir l'hémostase et éviter les saignements.  
      - diminuer un autre inhibiteur physiologique, le TFPI (inhibiteur de la voie du facteur tissulaire)
    • enfin, les études de thérapie génique se sont intensifiées ces derniers mois. trois sociétés  ont commencé des essais de phase III.


Février 2018 - Mise à disposition commerciale d'Alprolix, eftrénonacog alfa (AMM européenne 12 mai 2016)


FIX recombinant fusionné au fragment Fc à longue durée d'action
Indication : Traitement et prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, toutes les tranches d'âge prophylaxie :
50 UI/kg une fois par sem, en ajustant en fonction de la réponse
100 UI/kg une fois tous les 10 jours, en ajustant... allongement à 14 jours possible si bon contrôle à 10 jours

 

Mars 2018 -  ATU de cohorte Emicizumab 150 mg et 30 mg SC par l'ANSM

anticorps monoclonal bispécifique Indication :
prophylaxie chez les patients agés de plus de un an, atteints d'hémophilie A avec inhibiteur, requérant un protocole d'induction de tolérance immune (ITI) ou une prophylaxie par agents by-passants: chez lesquels, après évaluation du rapport bénéfice/risque par le biais d'un avis médical collégial, il apparait que l'emicizumab est plus adapté que le recours à un protocole d'ITI ou à la prophylaxie par agents by-passants et qui ne sont pas éligibles à un essai clinique par emicizumab.

 

Mai 2018 - AMM pour l'Emicizumab commercialisé sou le nom HEMLIBRA

 

Indication : prophylaxie chez les patients atteints d'hémophilie A ayant développé un inhibiteur, toutes les tranches d'âge, ASMR II

 

Document de la filière MHEMO de proposition de prise en charge d'un saignement chez un patient sous Hemlibra  

 

Juin 2018 -  Mesures additionnelles de réduction du risque d'HEMLIBRA

 

Ces mesures, guide destiné aux professionnels de santé, tableau correspondance poids/dose/conditionnement/guide biologie/carte d'alerte patient, guide destiné aux patients et aux soignantsfournissent des informations pour prévenir et minimiser certains risques liés à l'utilisation d'HEMLIBRA: 

  • évènements thrombotiques et microangiopathies thrombotiques lors de l'association avec des concentrés de facteurs du complexe prothrombinique activés (FEIBA)
  • saignement menaçant le pronostic vital,
  • qui résulterait d'une mauvaise interprétation des tests d'hémostase standard (non interprétables chez les patients traités par HEMLIBRA)
  • documents téléchargeables

RCP : http://base-données-publique.medicaments.gouv.fr ou www.roche.fr

 

 

Avril 2019 - Nouvelle AMM pour HEMLIBRA prophylaxie chez l'hémophile A sévère sans inhibiteur anti-facteur VIII, peut être utilisé dans toutes les tranches d'âge. 

 

Le médicament est en attente des divers enregistrements et du prix au niveau des agences françaises

 

 

17 octobre 2019 - Autorisation de l'ARS d'un programme d'ETP

En France 

  • Sociétés savantes,  filière MHEMO, centres de références 

CoMETH Coordination Médicale pour l'Etude et le Traitement des Maladies Hémorragiques  
MHEMO le site de la filière contient de nombreuses informations relatives aux 3 centres de référence: Hémophilie, Willebrand et Plaquettes GFHT Groupe Français d'Etude de l'Hémostase et la Thrombose

  • Associations patients 

AFH

  • Autres 

Orphanet
ANSM
Réseau Maladies Rares Méditerranée

 

A l'international 

  • Sociétés savantes

ISTH Internal Society on Thrombosis and Haemostasis

  • Associations

WFH World Federation of Haemophilia 
Association canadienne hémophilie

 

Hémophilie et Urgences

Fiches pratiques orphanet hémophilie et prise en charge préhospitalière et aux urgences 

 

Accident hémorragique sous HEMLIBRA, médicament utilisé chez l'hémophile A avec inhibiteur