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Malformations vasculaires : des traitements efficaces même chez les plus jeunes
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Services : Médecine Vasculaire, Pédiatrie multidisciplinaire
En lien avec le réseau pédiatrique pluridisciplinaire qui a été constitué au sein du Centre de référence constitutif des maladies vasculaires rares de Montpellier (CRC-MVR), le professeur Roessler est le référent pédiatrique qui donne les indications thérapeutiques médicamenteuses concernant les enfants et les adolescents ayant une malformation vasculaire ou lymphatique. A ce titre, il participe aux staffs et aux consultations multidisciplinaires mensuelles locales.
Quels sont les traitements habituels des maladies vasculaires ?
Pour traiter les malformations vasculaires, explique-t-il, la première ligne thérapeutique est basée sur des traitements locaux. Ces interventions sont radiologiques avec des scléroses ou des embolisations ou chirurgicales, essentiellement des exérèses lorsque les malformations sont localisées.
Mais récemment, la communauté scientifique a découvert que certaines malformations étaient consécutives à des mutations génétiques qui activaient en permanence des voies de signalisation cellulaire dont l’inhibition était possible par un traitement médicamenteux. Le premier et maintenant le plus utilisé depuis une petite dizaine d’années est le sirolimus.
Dans quel cas ce médicament est-il prescrit ?
Il est prescrit quand les traitements classiques (anti-inflammatoires, antalgiques, anticoagulants, radiologie interventionnelle ou chirurgie) ne soulagent pas les patients. Le sirolimus bloque l’hyperactivité au niveau cellulaire dans la malformation et ainsi diminue les douleurs même si l’effet sur le volume de la malformation est peu important. Il nous aide ainsi à traiter des malformations vasculaires compliquées.
Les enfants ayant un lymphœdème ou une maladie vasculaire peuvent-ils être traités avec le Sirolimus ?
Oui, les enfants nés avec une malformation vasculaire ou lymphatique peuvent être concernés. On les suivra, on observera l’évolution de leurs malformations, et le jour où les symptômes, les difficultés, le handicap deviennent trop lourds pour le patient malgré les traitements administrés, on discute de façon pluridisciplinaire avec la médecine vasculaire, la chirurgie, la pédiatrie-oncologie, la radiologie, l’angiologie le recours à ces nouvelles thérapeutiques.
On peut alors décider de traiter des enfants, des adolescents et même des bébés très jeunes. Mais il faut être clair avec les patients et avec les parents : une malformation vasculaire ne se guérit pas. Un traitement comme le sirolimus ou d’autres selon le cas va améliorer la qualité de vie en diminuant ou faisant disparaître la douleur, les thromboses, les saignements. Mais il existe des effets secondaires et le traitement devra être suivi au long cours. Comme pour tout traitement, il faut bien analyser la balance bénéfice/risque de cette approche. Et une information complète doit être donnée au patient.
Retrouvez l'interview du Professeur Roessler : L'expertise Pr Roessler (ephoto.fr)